VIENNA, AUSTRIA – EQS Newswire – AFFiRiS AG, sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang mengembangkan imunoterapi spesifik yang memodifikasi penyakit (SAITs), hari ini mengumumkan bahwa produk percontohannya PD01 digunakan pada pasien dengan penyakit Parkinson awal Data klinis Tahap pertama dipublikasikan dalam jurnal peer-review Lancet Neuroscience (https://doi.org/10.1016/S1474-4422(20)30136-8).

Hasil dari seri uji coba Tahap Pertama jangka panjang menunjukkan bahwa imunisasi berulang dengan PD01A aman dan ditoleransi dengan baik selama periode waktu yang lama. Data menunjukkan bahwa stimulasi imun aktif PD01A menghasilkan respons antibodi spesifik terhadap alpha-synuclein (aSyn), protein yang diyakini berkontribusi pada patogenesis penyakit Parkinson. Semetnara ada pasien yang menerima suntikan dosis tinggi, imunisasi aktif secara signifikan mengurangi tingkat oligomer aSyn dalam cairan serebrospinal (turun rata-rata 51%), yang juga merupakan tanda efektivitas obat dalam tubuh.

Oligomer aSyn yang dapat larut sebagai penyebab utama perkembangan penyakit Parkinson, sehingga mengurangi tingkat oligomer aSyn di otak dapat membawa manfaat pengubah penyakit bagi pasien dengan penyakit Parkinson. Dalam uji klinis ini, pasien dengan penyakit Parkinson secara acak ditugaskan ke dua kelompok dosis yang berbeda, semuanya menerima 4 suntikan imunisasi calon obat AFFiRiS, dan ditindaklanjuti selama setidaknya 3,5 tahun untuk mengevaluasi keamanan imunoterapi PD01A. Secara khusus, ini adalah studi pertama untuk menilai kelayakan dan keamanan imunoterapi aktif spesifik terhadap aSyn.

Hasil uji klinis fase I ini menunjukkan bahwa PD01A aman untuk diulang administrasi dan ditoleransi dengan baik di seluruh rangkaian uji coba. Selain reaksi merugikan lokal yang diharapkan di tempat suntikan, sebagian besar reaksi merugikan tidak terkait dengan obat perawatan. Tidak ada pasien yang menarik diri dari percobaan akibat adanya efek samping. Imunisasi menghasilkan peningkatan signifikan dalam antibodi IgG terhadap peptida AFFITOPE® PD01 yang telah diimunisasi setelah tiga suntikan priming dengan titer maksimum dicapai pada Minggu 12. Hal ini menyebabkan respons imun humoral spesifik terhadap epitop target aSyn. Selain itu, imunisasi priming menghasilkan efek memori yang substansial untuk epitope target aSyn yang dibuktikan dengan reaktivasi dan augmentasi respon antibodi setelah imunisasi booster. Hal ini menghasilkan tingkat respon imun hingga akhir penelitian.

Meskipun desain percobaan tidak dirancang untuk mengevaluasi efikasi klinis, data efektivitas klinis diamati. Secara khusus, skor kemampuan latihan MDS-UPDRS pada dasarnya tetap stabil sepanjang serangkaian uji coba, berbeda dengan data yang dipublikasikan yang melaporkan skor MDS-UPDRS yang memburuk pada populasi pasien yang serupa.

“PD01A memiliki keamanan yang baik, dan dapat merangsang tubuh untuk menghasilkan antibodi jangka panjang dan kuat yang menargetkan oligomer aSyn yang diyakini berkontribusi pada patologi PD, dapat menawarkan strategi yang menjanjikan untuk manajemen jangka panjang PD, mengatasi masalah mendesak kebutuhan medis,” kata Dieter Volc MD, peneliti utama seri penelitian dan Kepala Pusat Parkinson di Privatklinik Confraternitaet, Wina.

Noel Barrett, Ph.D., CEO dari AFFiRiS, mengatakan, hasil yang menggembirakan, termasuk sinyal untuk kemanjuran klinis, menjamin pengembangan lebih lanjut dari obat mereka untuk pengobatan PD dalam uji klinis Tahap Dua.

“Keuntungan potensial dari imunoterapi aktif seperti PD01A dapat menstimulasi tubuh untuk menghasilkan respons kekebalan yang tahan lama untuk mengatasi kekurangan frekuensi administrasi yang tinggi dan biaya perawatan yang mahal yang disebabkan oleh terapi imun Parkinson,” ujarnya.

Data yang diterbitkan dalam Lancet Neurology adalah laporan pertama dari imunoterapi anti-aSyn aktif terkait dengan pengurangan oligomer CSF aSyn pada pasien PD dan menunjukkan kemungkinan pengembangan protein ini sebagai biomarker potensial untuk perkembangan penyakit.

Uji klinis Tahap Pertama studi parkinson disponsori oleh Michael J. Fox Foundation. Sedangkan Percobaan Tahap Dua pada pasien penyakit Parkinson tahap awal sedang dalam persiapan dan diharapkan akan dimulai pada paruh kedua tahun 2020, tergantung perkembangan situasi COVID-19 saat ini.

Tentang Uji klinis Tahap Pertama

Rangkaian uji coba adalah uji tunggal-buta, tunggal-tengah, acak, dan manusia pertama dengan total tiga uji coba perpanjangan. 24 pasien penyakit Parkinson diacak untuk menerima empat imunisasi dengan 15µg atau 75µg PD01A dan diikuti selama setidaknya 3,5 tahun. Sebelum menerima imunisasi booster pertama, semua pasien secara acak ditugaskan untuk kelompok dosis 15µg atau 75µg lagi. Tujuan utama adalah untuk menilai keamanan imunoterapi PD01A. Studi-studi ini terdaftar di EudraCT (2011-002650-31, 2013-001774-20, 2014-002489-54 dan 2015-004854-16).

Tentang AFFITOPE® PD01

AFFITOPE® PD01 adalah calon imunoterapi novel AFFiRiS untuk pengobatan pasien penyakit Parkinson tahap awal. PD01 adalah alpha-synuclein (aSyn) yang diproduksi secara sintetis yang meniru imunoterapi spesifik peptida (SAIT), yang diidentifikasi oleh teknologi AFFITOME® AFFiRi ‘, yang menargetkan protein aSyn. Protein ini telah diidentifikasi sebagai pemeran kunci dalam onset dan perkembangan penyakit Parkinson.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.affiris.com dan ikuti affiris di LinkedIn dan Twitter. Informasi tentang SAIT kunjungi https://affiris.com/approach/#overview-of-sait. Informasi tentang penyakit neurodegeneratif kunjungi https://affiris.com/neurodegenerative-diseases